臨床試験のデザインは、治療と介入の証拠基盤を形成する上で重要な役割を果たします。現実世界の証拠（RWE）を臨床試験設計に組み込むことは、臨床研究の関連性、一般化可能性、影響力を高める機会をもたらします。このトピックでは、現実世界の証拠の臨床試験設計への統合、および臨床試験および生物統計の設計との互換性について探ります。
現実世界の証拠を理解する
実世界の証拠 (RWE) には、電子医療記録、請求および請求データ、患者登録簿、モバイル医療機器など、従来の臨床試験以外のさまざまなソースから得られるデータが含まれます。RWE は、現実世界の環境における医療製品や介入の効果を理解するのに価値があり、臨床試験の管理された環境外で治療がどのように行われるかをより広範に理解することで、ランダム化比較試験 (RCT) の結果を補完します。
現実世界の証拠を臨床試験設計に統合する
現実世界の証拠は、次のようないくつかの戦略を通じて臨床試験設計に統合できます。
- 参加者の募集と結果の評価に現実世界のデータソースを活用し、日常的な臨床診療における介入の有効性を評価するように設計された実用的な試験。
- RWE を利用して、現実世界の設定で患者や医療従事者にとってより適切な研究エンドポイントと結果測定の選択を知らせます。
- 従来の RCT を現実世界のデータで補完して、承認後の研究や規制上の意思決定をサポートし、治療の安全性と有効性についてより包括的な見解を提供します。
臨床試験の設計との互換性
現実世界の証拠の統合は、多様な患者集団、現実世界の医療環境、患者中心の結果の参加を優先する臨床試験設計の原則と一致しています。現実世界の証拠を臨床試験設計に組み込むことで、研究者は臨床実践の変動性と複雑性を把握でき、最終的には試験結果の外部妥当性を向上させ、現実世界の患者や医療システムへの研究結果の適用可能性を高めることができます。
生物統計の役割
生物統計は、以下によって現実世界の証拠を臨床試験設計に統合できるようにする上で重要な役割を果たします。
- 現実世界のデータを分析し、規制当局への申請や医療上の意思決定のための信頼できる証拠を生成するための統計的手法を開発します。
- RWE と従来の臨床試験データを組み合わせることに関連する方法論上の課題 (交絡因子や欠損データなど) に対処します。
- 現実世界の証拠を活用して臨床研究の効率と費用対効果を高める革新的な試験デザインを推進します。
結論
現実世界の証拠を臨床試験設計に統合することは、臨床研究の実施におけるパラダイムシフトを表しており、医療上の意思決定のためにより堅牢で実用的な証拠を生み出す可能性をもたらします。現実世界のデータソースと方法論を活用することで、研究者は医療提供と患者エクスペリエンスの複雑さをより適切に反映した治験を設計でき、最終的には科学的根拠に基づいた医療の分野を前進させ、患者ケアを改善することができます。